Das Sanfilippo-Syndrom ist eine seltene genetische Stoffwechselstörung im Kindesalter, die das Nervensystem angreift. Sie endet tödlich in jungen Jahren, da bislang ohne Heilverfahren. Eine Gentherapie, die das HI-Virus als Vehikel nutzt, soll Rettung bringen.

Zwei bayerische Familien reisen nach Manchester, um ihre Kleinkinder in einer experimentellen Gentherapie der Behandlung des Sanfilippo-Syndroms zu unterziehen. Die Kinder dürfen noch nicht älter als zwei Jahre sein, sonst ist die Krankheit schon zu weit fortgeschritten. Dies ist eine sehr schwierige Zeit, aber es besteht große Hoffnung für Sophia und Jordan.

Um den auslösenden Gendefekt der Erkrankung zu korrigieren, hat der Stammzellexperte Professor Robert Wynn vom Royal Manchester Children's Hospital Milliarden erkrankter Zellen aus dem Knochenmark von Sophia und Jordan entnommen. Die patienteneigenen Stammzellen werden schließlich mithilfe eines viralen Vektors – hier eine Form des HI-Virus – genetisch korrigiert und danach in das Knochenmark zurück implantiert.

Die Dokumentation "Lebensretter HIV" begleitet außerdem den 23 Monate alten Jona aus Stuttgart nach Mailand, wo seine wichtige erste Jahresuntersuchung nach der erfolgten Stammzell-Gentherapie stattfindet. Jonas acht Jahre alter Bruder hat die gleiche Erkrankung. Er kam aufgrund seines Alters jedoch für die Gentherapie nicht infrage, so dass sich die Krankheit jetzt in einem Verlust der Beweglichkeit und der Gehirnfunktion zeigt.

Professor Luigi Naldini vom San-Raffaele Gentherapie-Institut in Mailand hat viele Preise für die Erfindung dieser HIV-Vektor-Technik erhalten und sie erstmals bei Kindern mit Leukodystrophie, einer genetisch bedingten Hirnerkrankung, erprobt. Doch das Verfahren bleibt nicht ohne Risiken.